作为RNA靶向递送的核心配体，GalNAc-L96在siRNA和ASO疗法中发挥着关键作用。凭借领先的合成技术、严格的质量控制以及强大的定制化能力，沃尔森在该领域具有显著的竞争优势，助力RNA递送技术的突破与发展。 返回搜狐，查看更多 ...

智通财经APP获悉，日前，美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳 ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：日前，Alnylam公司的Amvuttra（vutrisiran）获得美国FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法。值得关注的是，其采用的GalNAc偶联技 ...

Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者 ...

总之，Canaccord Genuity重申对Verve Therapeutics股票的"买入"评级和32.00美元的目标价，反映了对公司临床进展和近期试验结果潜在积极成果的信心。该股票目前交易价格接近其52周低点4.30美元，同时保持健康的资产负债表，现金多于债务，正如 InvestingPro 的财务健康分析所强调的。

生物技术公司Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME )目前股价为$1.75，市值2.23亿美元，该公司宣布其用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因编辑疗法临床前项目取得进展。根据InvestingPro分析，基于公平价值评估，该公司目前似乎被低估。公司计划在2026年年中前申请监管批准，开始人体试验。

Olezarsen（商品名 TRYNGOLZA?）是由 Ionis 制药公司研发的一种首创的、GalNAc 3 共轭反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide），用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronaemia syndrome，FCS）和严重高甘油三酯血症（severe hypertriglyceridaemia）。它能与载脂蛋白 ...