Olezarsen目前正在接受欧洲药品管理局对FCS治疗的审查，预计将在今年内获得批准。Sobi在超过30个国家拥有商业存在，将负责在其区域内的监管提交和商业化，并借助其在Waylivra®（欧洲唯一获批的FCS药物）方面的经验。Ionis将从Sobi获得预付款、基于里程碑的付款，以及高达20%中段的年度净销售额分级特许权使用费。

过去一年，核酸药物市场热闹非凡，在罕见病、遗传病、乙肝、肥胖、肿瘤等领域都展现出治疗潜力，吸引众多药企布局。据统计，2024年该领域潜在交易总金额达到208亿美元。 日前，ASO龙头Ionis ...

Ionis公司拥有全球最畅销的小核酸药物：spinraza。该药由Ionis与Biogen联合开发，是全球首个也是目前唯一一款年销售额超过10亿美元的小核酸药物，自2016年上市至今累计销售额已超百亿美元。该药适应症为SMA，也就是脊髓型肌萎缩症。

Ionis Pharmaceuticals Inc从事核糖核酸（RNA）靶向治疗药物发现和开发业务。该公司主要专注于心血管和神经病学特许经营权。其产品包括SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA。SPINRAZA用于治疗所有年龄段的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。SMA是一种进行性的、使人衰弱且通常是致命的 ...