过去一年，核酸药物市场热闹非凡，在罕见病、遗传病、乙肝、肥胖、肿瘤等领域都展现出治疗潜力，吸引众多药企布局。据统计，2024年该领域潜在交易总金额达到208亿美元。 日前，ASO龙头Ionis ...

Ionis公司拥有全球最畅销的小核酸药物：spinraza。该药由Ionis与Biogen联合开发，是全球首个也是目前唯一一款年销售额超过10亿美元的小核酸药物，自2016年上市至今累计销售额已超百亿美元。该药适应症为SMA，也就是脊髓型肌萎缩症。