如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗 ...

目前，小核酸药物的适应症已经从罕见病扩展到慢病和其他更大患者群体的疾病领域。例如，诺华的Inclisiran在治疗高血脂症方面表现出色，预计将在2025年迎来销售放量。此外，小核酸药物在高血压、乙肝甚至中枢神经系统疾病如阿尔茨海默病和帕金森病中的潜力也正在逐步验证。

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。

智通财经APP获悉，日前，美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低 ...

日前，美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强 ...

总之，Canaccord Genuity重申对Verve Therapeutics股票的"买入"评级和32.00美元的目标价，反映了对公司临床进展和近期试验结果潜在积极成果的信心。该股票目前交易价格接近其52周低点4.30美元，同时保持健康的资产负债表，现金多于债务，正如 InvestingPro 的财务健康分析所强调的。

机动与隐身的巅峰对决：歼-20与歼-35如何构建非对称优势？

小核酸药物作为继小分子、抗体药物后的第三代创新药，凭借其高特异性、长药效、靶点丰富等优势，在医药领域展现出极为广阔的应用前景。 图1. 从遗传信息传递到创新药物 小核酸药物为诸多棘手病症提供了全新解决思路，包括罕见病、遗传病、慢性病（如 ...

该综述聚焦代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD），阐述 E3 泛素连接酶和去泛素化酶的作用及治疗策略。 ### 背景 代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）全球患病率达 32.4%，与代谢综合征紧密相关，常伴有肥胖、胰岛素抵抗（IR）等代谢紊乱，可进展为代谢功能 ...