在血友病治疗领域，赛诺菲（Sanofi）与Alnylam联合研发的Qfitlia（fitusiran）药物日前获得美国FDA的批准，标志着该疗法的重大里程碑。这款siRNA疗法通过靶向抑制肝脏内抗凝血酶的生成，力求为血友病患者提供一种全新的预防策略，潜在改变现有治疗模式。 Qfitlia的独特之处在于其通过每月一次的皮下注射，能够实现每年高达90%的出血率降低，且在某些患者中可减少到每两个月一次给 ...

如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗 ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：日前，Alnylam公司的Amvuttra（vutrisiran）获得美国FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法。值得关注的是，其采用的GalNAc偶联技 ...

大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾女士（Stella Shi ）表示："此次IND获批体现了我们为严重血脂异常患者开发变革性RNAi疗法的承诺。RN0361的1期数据验证了其作为同类最优小干扰核酸药物（siRNA）的潜力，兼具持久疗效和便捷给药优势。我们期待与全球研究者及供应商合作，加速该药物的开发进程。" ...