如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗 ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。

智通财经APP获悉，日前，美国FDA批准Alnylam公司 (ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra (vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学 (ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28 ...